Viết lại các đoạn mã di truyền để ứng dụng chữa bệnh về biến đổi gene

Nghiên cứu được công bố hôm 21/10, các nhà khoa học tại Viện Broad sử dụng phương pháp cấy ghép và loại bỏ những phần khiếm khuyết di truyền trong 3 tỷ cặp ADN gốc, còn gọi là mã di truyền của cơ thể người. Đây được gọi là quá trình chỉnh sửa ADN.

Tiến sĩ David Liu, nhà khoa học chính của dự án, cho biết: "Bạn có thể nghĩ quá trình này giống như việc chỉnh sửa một đoạn văn bản. Liệu pháp gene mới có khả năng tìm kiếm các chuỗi ADN bị lỗi và thay thế chính xác chúng".

Khoảng 75.000 loại đột biến gene khác nhau có thể gây bệnh ở người. Theo tiến sĩ Liu, liệu pháp mới có khả năng chữa trị khoảng 89% trong số các bệnh đó, 11% còn lại thuộc về trường hợp có quá nhiều bản sao của mã gene hoặc toàn bộ các gene đều bị thiếu.

Liệu pháp chỉnh sửa mã gene bao gồm việc tìm kiếm các ADN cần chỉnh sửa, sau đó sử dụng một loại enzyme (gọi là enzyme phiên mã ngược) để sao chép chính xác mẫu gene. Liệu pháp này đã được thí nghiệm thành công trên tế bào của người và chuột.

Trong một thí nghiệm khác, liệu pháp này đã điều chỉnh thành công các gene đột biến gây  bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm. Đây là bệnh lý di truyền khiến cơ thể người bệnh không sản sinh kịp hồng cầu cho quá trình sống.

Trả lời phỏng vấn của BBC, giáo sư Robin Lovell-Badge từ Học viện Francis Crick tại London, cho biết: "Có nhiều việc cần tiến hành để tối ưu hóa phương pháp và cung cấp các mã gene hiệu quả trước khi được ứng dụng lâm sàng để điều trị cho người". Đây được coi là liệu pháp tiềm năng để chữa trị các bệnh thường gặp do đột biến gene ở người.